2020.08.03

第三代口服靶向药物劳拉替尼打破晚期肺癌耐药困境

3月底,“永不落幕”国际创新药械展在海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区开幕,诸多已经在欧美研发上市但未在国内审评上市的药品与器械在此汇聚展示。公众可以来此提前获得前沿领先医疗技术和药品,打破国内上市审批“窗口期”限制。

值得注意的是,7月29日经过申请批准,国内首位ALK阳性晚期非小细胞肺癌患者在博鳌乐城国际医疗旅游先行区——博鳌恒大国际医院先行获得第三代口服靶向药物劳拉替尼治疗。这标志着我国晚期肺癌患者耐药困境被打破,患者生存期延长再现曙光。

肺癌进展隐匿  多措并举助力将其可防可控

据国家癌症中心发布的全国癌症统计数据,显示2015年我国新发肺癌病例约为 78.7万例,死亡病例约为62万例,肺癌的发病率及死亡率分别占全部恶性肿瘤的20.03%及26.99%。“肺癌的发病率和死亡率居恶性肿瘤之首,而且由于早期症状不明显,许多患者在确诊时已是晚期。”博鳌恒大国际医院肿瘤内科叶刚教授说,肺癌整体5年生存率只有16%~18%,因此只有多措并举阻击“肺癌杀手”,提高早诊早筛意识,引入先进肺癌诊疗手段,提高靶向药与免疫药物的可及性,主旨延长肺癌患者生存期和提升患者生活质量,将其科学化管理,使之成为可防可控的“慢性病”。  

序贯治疗应对耐药频出 三代口服靶向药打破困局

从单纯的手术治疗、化学治疗到靶向治疗,再到近年来兴起的免疫治疗,肺癌的诊疗方式日新月异。博鳌恒大国际医院叶刚教授介绍,靶向治疗其精准作用于靶点,全身副作用小,得到越来越广泛的应用。据悉,肺癌分为非小细胞肺癌(NSCLC)和小细胞肺癌(SCLC),其中80%~85%为非小细胞肺癌, 美国和欧洲约有10%~15%的非小细胞肺癌患者存在表皮生长因子受体(EGFR)突变阳性,而亚洲患者比例高达30%~40%,在靶向治疗领域,除了EGFR通路还有一条重要通路,即间变性淋巴瘤激酶(ALK)通路,该靶点被业内称为钻石靶点,因为靶向药物对此靶位更敏感,ALK突变阳性意味着患者可以服用对应靶向药,多项证据表明ALK突变阳性患者服用相应靶向药物生存期相比EGFR突变阳性的患者生存期更长。

叶刚教授认为,对于有基因敏感突变的晚期患者而言,第一代的靶向治疗已成为标准选择,采用一代二代序贯治疗后,患者生存期可延长至40个月,甚至中位生存时间都超过五年,但药物服用一定阶段会发生耐药,这就像接力赛跑一样,前一个药物出现耐药症状后,后一个药物接上缓解后又继续延续生存期,但好景不长,又会出现耐药现象。尽管通过大样本研究显示,在ALK这条通路上通过序贯治疗诸多患者的生存时间已经超过五年,但医生与患者依然共同期待出现肺癌第三代靶向药物,继续延长患者生存期。

博鳌先行先试  政策红利让患者及早受益

据悉,2019年9月16日《关于支持建设博鳌乐城国际医疗旅游先行区的实施方案》发布,《实施方案》提出在患者备案承诺基础上,有条件地允许先行区医疗机构的患者带合理自用量的进口药品离开先行区使用,使得更多的我国患者得益于全球最先进的药物和医疗器械,这项突破性改革为众多奔赴海外寻医问药的患者带来了福音。

药品作为特殊商品,临床试验与相应的监管审批上市流程严格,尽管我国已经对重大疾病如肿瘤等药物加快审批速度,但诸多国外创新药物在我国药监局批准上市仍需要时间。有些创新药物在国外研发实验成功后,才会在中国本土做相关临床试验,此时前期研发实验成功的国家和地区药品批准上市后,我国还处在临床试验期,这中间的时间会让晚期肺癌患者陷入困境,对生命的渴望不能阻止患者奔波全球四处求医问药,因此海南博鳌国际医疗旅游先行区的政策红利让患者对创新药品触手可及。

此次在我国开出的第一个第三代靶向药物劳拉替尼处方,标志着医改政策红利在海南自由贸易港落地执行,这一里程碑式的药物让一部分患者省去出国寻医淘药的艰辛,获得生命和希望的价值。

顺畅合作渠道 追溯汇集用药安全与资料

“面对创新药物,医生和患者都需警惕,保障患者的用药安全。患者拿完药,不能不管不顾自行服用,要有专业医生监管指导患者合理用药。一旦出现副反应能够及时处理。”博鳌恒大国际医院叶刚教授指出,拿到创新药后,医医与医患之间的配合很重要。患者所居地的医生要与博鳌乐城开出药品处方的医生及时沟通患者病情,双方共同监管患者用药,患者也要听从两边医生的意见,拿到合适的药到服用恰当的药这一环节都有专业的指导意见。当然这些环节配套都在磨合,期望能出现相应成熟畅通的沟通渠道和用药指导平台。

专家同时呼吁,希望企业也能参与助力药物进入内地造福更多患者的力量中,科研单位和企业要及时收集药物安全性等数据,汇集更多患者用药信息,为在我国内地上市审批加速提供更多的药物临床数据,让医生知晓真实世界中药物的疗效和安全性,这样多管齐下让药物可及的同时给患者带来更多获益。